traitement de la rétinite pigmentaire 2024
Essai clinique en cours pour améliorer la vision chez les personnes atteintes de rétinite pigmentaire avancée. L’essai pourrait constituer une avancée majeure dans le traitement des personnes atteintes de la maladie héréditaire rare, la RP, pour laquelle il n’existe actuellement aucun remède ni traitement standard approuvé. Cette étude, une collaboration tripartite entre Accelagen, Kiora et The, rétinite pigmentaire autosomique dominante médiée par la rhodopsine, la RP est la cause la plus fréquente de RP en Amérique du Nord. Il n’existe aucun remède prouvé contre la maladie et plusieurs approches sont à l’étude. La thérapie génique est un domaine en évolution en médecine et en ophtalmologie. Il est prévu pour les participants et sera achevé Mardi, ViGeneron GmbH a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé une demande d'essai clinique CTA pour sa nouvelle thérapie génique, VG901. Dans un communiqué de presse, la société a déclaré que VG est un vecteur viral adéno-associé à l'AAV pour traiter la rétinite pigmentaire RP associée à CNGA1. L'AAV breveté, appelé Les premiers résultats d'un premier essai de thérapie génique rétinienne chez l'homme pour la rétinite pigmentaire liée à l'X, indiquent qu'à une dose intermédiaire, l'AAV8-RPGR est sûr et peut en être la cause chez un sous-ensemble de patients. La rétinite pigmentaire RP est une maladie oculaire génétique qui affecte la rétine, le tissu sensible à la lumière situé à l'arrière de l'œil. Il s’agit d’une maladie progressive qui provoque une dégénérescence progressive de la rétine, entraînant une perte de vision au fil du temps. La RP touche tout le monde, ce qui en fait l’une des maladies héréditaires les plus courantes. La RP provoque une forme sévère de rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP). Le mécanisme de la dégénérescence rétinienne liée au RP2 chez l’homme n’est pas clair. Dans cette étude, les scientifiques montrent que les organoïdes rétiniens D peuvent être utilisés pour modéliser la dégénérescence des photorécepteurs et tester des thérapies potentielles pour prévenir la mort des cellules photoréceptrices.